CRISPR-терапия амилоидоза: первые результаты у людей
Однократная инфузия редактирует ген в печени и снижает токсичный белок на 90% более 2 лет
🧬 Нексигуран зиклумеран — экспериментальная CRISPR-терапия для наследственного транстиретинового амилоидоза с полинейропатией — на 36 пациентах показала быстрое, глубокое и стойкое снижение уровня транстиретина в сыворотке крови в исследовании фазы 1 (срок наблюдения – 27 месяцев)
CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) — это революционная технология точного редактирования генома, действующая как «молекулярные ножницы». Используя белок Cas9, она позволяет вырезать, добавлять или заменять фрагменты ДНК. Метод, основанный на иммунной системе бактерий, широко применяется в медицине для лечения генетических заболеваний, а также в биотехнологии
✅ Первое доказательство, что однократная генная терапия может обеспечить многолетнее подавление летального заболевания. Результаты поддерживают переход в следующую фазу
🧠 Коллеги, как вы оцениваете потенциал CRISPR-терапии для лечения наследственных заболеваний?
👉 Подписывайтесь на "Лечащий врач" Тг | MAX
#генная_терапия #амилоидоз