🧬 CAR-T-клетки против рефрактерных аутоиммунных нейропатий: первый клинический опыт Два пациента с тяжёлыми, резистентн

🧬 CAR-T-клетки против рефрактерных аутоиммунных нейропатий: первый клинический опыт

Два пациента с тяжёлыми, резистентными к терапии невропатиями достигли клинической ремиссии после однократной инфузии анти-CD19 CAR-T-клеток

📚 Описаны два случая успешного применения CAR-T-клеточной терапии у пациентов с хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатией (CIDP) и NF-155-опосредованной паранодопатией, резистентных к многокомпонентной иммуносупрессии. Оба пациента восстановили способность передвигаться, улучшили электрофизиологические параметры и достигли элиминации аутоантител без продолжения иммунотерапии в течение до 10 месяцев наблюдения

Посмотрите видео в приложении к статье с результатами этих пациентов

Дизайн исследования
🔹 2 пациента с тяжелыми рефрактерными аутоиммунными нейропатиями
🔹 Пациент 1: 72 года, моторный вариант CIDP, анти-GM1 IgM+++, резистентность к IVIG, стероидам, плазмаферезу, ритуксимабу, обинутузумабу, бортезомибу
🔹 Пациент 2: 54 года, NF-155-паранодопатия (титр 1:1280), резистентность к IVIG, плазмаферезу, ритуксимабу
🔹 Интервенция: аутологичные анти-CD19 CAR-T-клетки (лимфодеплеция + однократная инфузия)
🔹 Наблюдение: до 10 месяцев

Результаты

1️⃣ Клиническое улучшение:
· Пациент 1: восстановление ходьбы, приседаний, подтягиваний; снижение INCAT-ODSS; исчезновение IgM к GM1 к 10-му месяцу
· Пациент 2: восстановление самостоятельной ходьбы >200 м к 4-му месяцу; INCAT-ODSS с 7 до 4 баллов; исчезновение анти-NF-155 к 4-му месяцу

2️⃣ Объективные электрофизиологические улучшения:
· Прирост CMAP (потенциал действия дистальных мышц) на 200% у обоих пациентов
· Нормализация sNfL (нейрофиламент лёгкой цепи) у пациента 2; у пациента 1 — снижение до нормальных значений после эпизода кровоизлияния

3️⃣ Иммунологический эффект:
· Полное истощение CD19+ В-клеток в периферической крови у обоих
· Элиминация аутоантител (GM1, NF-155) в течение 4–10 месяцев

4️⃣ Безопасность:
· Синдром высвобождения цитокинов (1–2 ст.) — купирован тоцилизумабом + стероидами
· Пациент 1: нейротоксичность 1 ст. (преходящая дискалькулия) + кровоизлияние в подвздошно-поясничную мышцу на фоне антикоагуляции (остановлено эмболизацией)
· Преходящая лейкопения и гипогаммаглобулинемия (у одного потребовалась заместительная терапия IgG)

✅ Все виды предшествующей иммунотерапии прекращены у обоих пациентов после CAR-T

✅ ✅ CAR-T-клеточная терапия может быть эффективным однократным вмешательством при тяжёлых рефрактерных аутоиммунных нейропатиях, обеспечивая глубокое истощение В-клеток, элиминацию аутоантител и устойчивую клиническую ремиссию, что позволяет отказаться от постоянной иммуносупрессии

🤔 Необходимы проспективные контролируемые исследования для подтверждения эффективности, длительности эффекта и безопасности

🧠 Коллеги, как вы оцениваете потенциал CAR-T-клеток в неврологической практике?

💯 — Это прорыв, можно рекомендовать в сложных случаях
❤️ — Интересное использование
🤔 — Нужно больше данных, но метод многообещающий
😢 — Слишком рискованно, буду придерживаться традиционной терапии

👉 Подписывайтесь на "Лечащий врач" Тг | MAX

#неврология #иммунотерапия #CAR_T #нейропатия