Американские учёные создали препарат от «болезни Селин Дион».
Известная певица страдает от редкого и на сегодняшний день неизлечимого неврологического заболевания — синдрома мышечной скованности, или синдрома ригидного человека. Из-за него 58-летняя звезда в 2022 году вынуждена была объявить о завершении карьеры.
🔹Помочь Селин Дион и другим пациентам может «заимствованная» из онкологии CAR-T клеточная терапия. Экспериментальный препарат Miv-cel от Kyverna Therapeutics модифицирует Т-клетки пациента таким образом, чтобы они уничтожали B-клетки — «фабрики антител в организме». Это приводит к «перезагрузке» иммунной системы и уничтожению вредных антител, провоцирующих появление симптомов заболевания, в числе которых интенсивные и очень болезненные спазмы мышц, переломы, спазмы мимической мускулатуры и различные деформации тела.
По словам разработчиков, в ходе клинического исследования II фазы с участием 26 пациентов стратегия доказала свою состоятельность. Примерно через четыре месяца лечения Miv-cel пациенты стали ходить заметно быстрее, а восемь из 12 человек, которые ранее пользовались вспомогательными средствами для передвижения, смогли обходиться без них.
🔹Компания планирует подать заявку на одобрение препарата в FDA в первой половине этого года.
Подписывайтесь на Без рецепта