Пост канала «Без рецепта» от 04.06.2026
Участники сессии «Всесторонне о редких болезнях и орфанных препаратах: профилактика, диагностика, лечение» обсудили достижения российской фармы в области диагностики и лечения редких заболеваний.
🔹Говоря об обеспечении пациентов терапией, директор департамента развития фармацевтической и медицинской промышленности Минпромторга Дмитрий Галкин подчеркнул значимость появления российских терапевтических аналогов и особо отметил оригинальные разработки:
Коллеги из «Генериума» зарегистрировали один из немногих в мире препаратов, который проникает через гематоэнцефалический барьер и имеет потенциал шире, чем нозология синдрома Хантера, где он уже работает. Кроме того, вошёл в клинические исследования генно-терапевтический препарат против миодистрофии Дюшенна — на собственной платформе, оригинальный.
🔹Заведующая кафедрой факультетской педиатрии педиатрического факультета РНИМУ им. Н.И. Пирогова Лейла Намазова-Баранова, участвовавшая в качестве исследователя в КИ веренафуспа альфа, отметила «качественно другие результаты лечения» мукополисахаридоза второго типа. Они обеспечиваются тем, что препарат, зарегистрированный в России в прошлом году, проходит через гематоэнцефалический барьер.
Это ставит задачи перед производителями не просто пытаться повторить что-то известное, а разрабатывать инновационные подходы к терапии, дающие совершенно другие горизонты развития пациентов, — заявила эксперт.
Подписывайтесь на Без рецепта