Создатели самого дорогого препарата в госзакупках получили «Оскар науки»
Молекулярный биолог Джин Беннетт и офтальмолог Альберт Магуайр, а также врач Кэтрин Хай стали обладателями одной из самых престижных научных премий — Breakthrough Prize, которую окрестили «Оскаром науки».
🔹Помимо признания своих заслуг, учёные получили солидный денежный приз в $3 млн за разработку препарата Luxturna (воретиген непарвовек). Генная терапия была одобрена в США в 2017 году и изменила жизнь людей, родившихся с врождённым амаврозом Лебера (LCA), наследственным заболеванием, которое обычно приводит к полной слепоте к раннему взрослому возрасту.
Доказательством эффективности терапии послужило клиническое исследование, в ходе которого один из пациентов описал, как впервые увидел лицо своего ребёнка.
🔹История появления Лукстурны ещё и про семью. Джин Беннетт и Альберт Магуайр познакомились в Гарвардской медицинской школе, когда их объединили для проведения вскрытия мозга. Позже, в Университете Пенсильвании, они занялись изучением LCA. Заболевание было связано с дефектами в гене RPE65, и у учёных не было инструментов, чтобы их исправить. Однако это не стало поводом прекратить изыскания.
Результатом многолетней работы стала разработка генной терапии, которая позволяла незаметно внедрять работающую версию гена в клетки сетчатки. Испытания на животных и последующие клинические испытания показали, что она восстанавливает утраченное зрение. Собаки Венера и Меркурий, на которых проводили эксперименты, остались жить у пары в качестве домашних любимцев.
🔹Выступая на церемонии в Лос-Анджелесе, Беннетт заявила, что сейчас «чрезвычайно волнующее время» для научных и медицинских исследований, но не упустила возможности бросить камень в «огород» нынешней администрации США:
Программы исследований политизированы, государственные учреждения, поддерживающие фундаментальные и прикладные исследования, подорваны, компетентные консультанты и эксперты уволены или сбежали, а пересмотренные руководящие принципы противоречат десятилетиям тщательных исследований.
🔹По данным Cursor, Лукстурна возглавила пятёрку самых дорогих препаратов в госзакупках по итогам I квартала 2026 года в России. Максимальная цена за флакон препарата от Novartis составила 30,8 млн рублей.
Подписывайтесь на Без рецепта