26.02.2026 16:49
ГКМП и новый препарат: что нужно знать пациенту
ГКМП и новый препарат: что нужно знать пациенту
Гипертрофическая кардиомиопатия (ГКМП) - это наследственное заболевание сердца, при котором стенка левого желудочка утолщается не из‑за давления или клапанных пороков, а по генетическим причинам. При обструктивной форме утолщённая перегородка мешает выходу крови из сердца, возникает градиент в выносящем тракте, из‑за чего появляются одышка, боли в груди, головокружения и обмороки, особенно при нагрузке.
Сейчас для контроля симптомов используют бета‑блокаторы, недигидропиридиновые блокаторы кальциевых каналов. При выраженной обструкции и сохранении симптомов прибегают к хирургическому лечению. При этом часть пациентов, несмотря на лечение, остаётся с выраженными ограничениями.
Афикамтен - кардиальный миозиновый ингибитор, то есть препарат, который действует на сам «двигательный» белок сердечной мышцы. Он обратимо связывается с моторным доменом миозина и не даёт ему переходить в состояние, при котором возникает избыточная сила сокращения. В результате снижается сократимость, уменьшается градиент в выносящем тракте, сердцу легче выталкивать кровь, уменьшаются симптомы.
В фазе III исследования SEQUOIA‑HCM у пациентов с симптомной обструктивной ГКМП через 24 недели на афикамтене:
- улучшилась переносимость нагрузки, пиковое потребление кислорода увеличилось на 1,7 мл/кг/мин по сравнению с плацебо;
- снизился градиент в выносящем тракте, улучшился функциональный класс сердечной недостаточности и качество жизни;
- профиль безопасности оказался сопоставим с плацебо, снижение фракции выброса ниже 50% отмечали редко и контролировали подбором дозы.
Для пациента это означает появление «прицельного» лечения, которое воздействует на первичный механизм болезни, а не только на симптомы. Даже при его одобрении в России важным останется выбор центра с опытом ведения ГКМП, эхокардиографический контроль и аккуратный подбор дозы.
Я не перестаю удивляться насколько некоторые люди гениальны и изобретательны, просто браво ❤️
Препарат Myqorzo был одобрен FDA 19 декабря 2025 года для лечения симптоматической обструктивной ГКМП с целью улучшения функциональных возможностей и уменьшения симптомов у взрослых. Курс лечения 108 тысяч долларов в год.
Гипертрофическая кардиомиопатия (ГКМП) - это наследственное заболевание сердца, при котором стенка левого желудочка утолщается не из‑за давления или клапанных пороков, а по генетическим причинам. При обструктивной форме утолщённая перегородка мешает выходу крови из сердца, возникает градиент в выносящем тракте, из‑за чего появляются одышка, боли в груди, головокружения и обмороки, особенно при нагрузке.
Сейчас для контроля симптомов используют бета‑блокаторы, недигидропиридиновые блокаторы кальциевых каналов. При выраженной обструкции и сохранении симптомов прибегают к хирургическому лечению. При этом часть пациентов, несмотря на лечение, остаётся с выраженными ограничениями.
Афикамтен - кардиальный миозиновый ингибитор, то есть препарат, который действует на сам «двигательный» белок сердечной мышцы. Он обратимо связывается с моторным доменом миозина и не даёт ему переходить в состояние, при котором возникает избыточная сила сокращения. В результате снижается сократимость, уменьшается градиент в выносящем тракте, сердцу легче выталкивать кровь, уменьшаются симптомы.
В фазе III исследования SEQUOIA‑HCM у пациентов с симптомной обструктивной ГКМП через 24 недели на афикамтене:
- улучшилась переносимость нагрузки, пиковое потребление кислорода увеличилось на 1,7 мл/кг/мин по сравнению с плацебо;
- снизился градиент в выносящем тракте, улучшился функциональный класс сердечной недостаточности и качество жизни;
- профиль безопасности оказался сопоставим с плацебо, снижение фракции выброса ниже 50% отмечали редко и контролировали подбором дозы.
Для пациента это означает появление «прицельного» лечения, которое воздействует на первичный механизм болезни, а не только на симптомы. Даже при его одобрении в России важным останется выбор центра с опытом ведения ГКМП, эхокардиографический контроль и аккуратный подбор дозы.
Я не перестаю удивляться насколько некоторые люди гениальны и изобретательны, просто браво ❤️
Препарат Myqorzo был одобрен FDA 19 декабря 2025 года для лечения симптоматической обструктивной ГКМП с целью улучшения функциональных возможностей и уменьшения симптомов у взрослых. Курс лечения 108 тысяч долларов в год.