11.09.2026 09:00
#новостинауки 📝 РЕДАКТИРУЮЩИЙ ГЕНЫ ПРЕПАРАТ ВПЕРВЫЕ ПОЛУЧИЛ РАЗРЕШЕНИЕ ДЛЯ ИСПЫАНИЯ НА ЛЮДЯХ - С ЦЕЛЬЮ СНИЖЕНИЯ ХОЛЕСТ
#новостинауки
📝 РЕДАКТИРУЮЩИЙ ГЕНЫ ПРЕПАРАТ ВПЕРВЫЕ ПОЛУЧИЛ РАЗРЕШЕНИЕ ДЛЯ ИСПЫАНИЯ НА ЛЮДЯХ - С ЦЕЛЬЮ СНИЖЕНИЯ ХОЛЕСТЕРИНА
Биотехнологическая компания Scribe Therapeutics получила регуляторное одобрение на первое в истории клиническое испытание CRISPR-препарата STX-1150 у людей с гиперхолестеролемией — стойко высоким уровнем ЛПНП, не поддающимся контролю обычными средствами.
STX-1150 — это in vivo CRISPR-терапия: препарат вводится непосредственно в организм и редактирует ДНК в печени, ответственную за уровень холестерина. В отличие от статинов и инъекционных препаратов, требующих постоянного приёма, потенциальный эффект от однократного введения может сохраняться годами — поскольку изменение вносится в генетический материал клеток.
Высокий ЛПНП-холестерин остаётся ведущим устранимым фактором риска атеросклеротических болезней сердца. Существенная часть пациентов плохо переносит статины или не достигает целевых значений ЛПНП даже при максимальных дозах. Разовое генетическое вмешательство могло бы кардинально упростить лечение этой группы.
Но исследования пока на начальном этапе. Первая фаза испытаний прежде всего оценит безопасность и переносимость — не эффективность. До массового применения предстоит длинный путь, но само появление CRISPR в кардиологической клинике показывает, насколько быстро генная терапия движется из лаборатории в практику.
📝 РЕДАКТИРУЮЩИЙ ГЕНЫ ПРЕПАРАТ ВПЕРВЫЕ ПОЛУЧИЛ РАЗРЕШЕНИЕ ДЛЯ ИСПЫАНИЯ НА ЛЮДЯХ - С ЦЕЛЬЮ СНИЖЕНИЯ ХОЛЕСТЕРИНА
Биотехнологическая компания Scribe Therapeutics получила регуляторное одобрение на первое в истории клиническое испытание CRISPR-препарата STX-1150 у людей с гиперхолестеролемией — стойко высоким уровнем ЛПНП, не поддающимся контролю обычными средствами.
STX-1150 — это in vivo CRISPR-терапия: препарат вводится непосредственно в организм и редактирует ДНК в печени, ответственную за уровень холестерина. В отличие от статинов и инъекционных препаратов, требующих постоянного приёма, потенциальный эффект от однократного введения может сохраняться годами — поскольку изменение вносится в генетический материал клеток.
Высокий ЛПНП-холестерин остаётся ведущим устранимым фактором риска атеросклеротических болезней сердца. Существенная часть пациентов плохо переносит статины или не достигает целевых значений ЛПНП даже при максимальных дозах. Разовое генетическое вмешательство могло бы кардинально упростить лечение этой группы.
Но исследования пока на начальном этапе. Первая фаза испытаний прежде всего оценит безопасность и переносимость — не эффективность. До массового применения предстоит длинный путь, но само появление CRISPR в кардиологической клинике показывает, насколько быстро генная терапия движется из лаборатории в практику.